<p>骨髓增生異常綜合征（MDS）是一種以干細(xì)胞紊亂為特征的血癌，其健康紅細(xì)胞的產(chǎn)生出現(xiàn)了問(wèn)題。這些患者沒(méi)有治療方法，但一些藥物確實(shí)有助于減緩疾病的進(jìn)展。</p> <p>&nbsp;</p> <p>患有這種疾病的人往往會(huì)繼續(xù)發(fā)展為急性髓細(xì)胞白血?。ˋML），大約一半的人在18個(gè)月到兩年的治療期間對(duì)現(xiàn)有的MDS治療產(chǎn)生耐藥性。這些患者嚴(yán)重依賴紅細(xì)胞輸注，由于血液中的鐵超載，這可能會(huì)帶來(lái)疼痛和危險(xiǎn)。這意味著發(fā)現(xiàn)治療這種疾病的新方法并防止其發(fā)展為白血病非常重要。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在他們的研究中，發(fā)表于科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)今天，科學(xué)家分析了42名MDS患者的血樣。他們發(fā)現(xiàn)COASY酶在調(diào)節(jié)骨髓中紅細(xì)胞生成方面至關(guān)重要。MDS患者酶的部分缺失嚴(yán)重干擾紅細(xì)胞生成，導(dǎo)致貧血。</p> <p>&nbsp;</p> <p>然后，他們測(cè)試了他們是否可以通過(guò)補(bǔ)充維生素B5等治療來(lái)提高紅細(xì)胞生成。維生素B5或另一種代謝物琥珀酰輔酶A的治療可以提高紅細(xì)胞的成熟度。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Barts癌癥研究所的小組組長(zhǎng)兼該研究的主管Kevin Rouault-Pierre說(shuō)：&ldquo;目前對(duì)MDS的治療通常與生活質(zhì)量下降以及進(jìn)展為白血病的風(fēng)險(xiǎn)增加有關(guān)。了解這種干細(xì)胞疾病背后的生物學(xué)是開(kāi)啟未來(lái)新治療方法的關(guān)鍵。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們下一步將進(jìn)一步研究如何促進(jìn)紅細(xì)胞生成，并在臨床試驗(yàn)中測(cè)試新的治療方法。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>Syed Mian是克里克造血干細(xì)胞實(shí)驗(yàn)室的博士后研究員，他與Barts癌癥研究所的Celine Philippe博士后培訓(xùn)研究員合著，他說(shuō)：&ldquo;鑒于我們的老年人口正在增加，年齡是MDS發(fā)展的主要風(fēng)險(xiǎn)因素，我們將開(kāi)始看到越來(lái)越多的人患有這種血癌。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;貧血相關(guān)癥狀，如慢性疲勞，在MDS中常見(jiàn)，目前的紅細(xì)胞輸注雖然很重要，但也有潛在的并發(fā)癥，還需要大量的人力和財(cái)力。因此，我們必須找到其他方法來(lái)調(diào)節(jié)長(zhǎng)期紅細(xì)胞生成在這些患者中。我們的研究結(jié)果也可能有助于治療其他常見(jiàn)貧血患者的疾病。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>-ENDS（結(jié)束）-</p> <p>&nbsp;</p> <p>有關(guān)更多信息，請(qǐng)聯(lián)系：按@qmul.ac.uk或按@crick.ac.uk或44（0）20 3796 5252</p> <p>&nbsp;</p> <p>編輯注釋</p> <p>&nbsp;</p> <p>證明人：Mian，SA。等. (2023). 維生素B5和琥珀酰輔酶A改善SF3B1突變性骨髓發(fā)育不良患者無(wú)效的紅細(xì)胞生成。科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué).</p> <p>&nbsp;</p> <p>弗朗西斯&middot;克里克研究所是一家生物醫(yī)學(xué)發(fā)現(xiàn)研究所，致力于了解健康和疾病的基礎(chǔ)生物學(xué)。它的工作有助于理解疾病發(fā)展的原因，并將發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為預(yù)防、診斷和治療癌癥、心臟病、中風(fēng)、感染和神經(jīng)退行性疾病等疾病的新方法。</p> <p>&nbsp;</p> <p>作為一個(gè)獨(dú)立組織，其創(chuàng)始合作伙伴包括醫(yī)學(xué)研究委員會(huì)（MRC）、英國(guó)癌癥研究中心（Cancer Research UK）、威康大學(xué)（Wellcome）、倫敦大學(xué)學(xué)院（UCL）、倫敦帝國(guó)理工學(xué)院（Imperial College London）和倫敦國(guó)王學(xué)院（King&rsquo;s College）。</p> <p>&nbsp;</p> <p>克里克大學(xué)成立于2015年，2016年遷入倫敦市中心一座全新的最先進(jìn)的建筑，匯集了1500名科學(xué)家和跨學(xué)科協(xié)作的支持人員，使其成為歐洲最大的生物醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)。</p> <p>&nbsp;</p> <p><span class="h1"><strong>關(guān)于巴特斯癌癥研究所</strong></span></p> <p>&nbsp;</p> <p>BCI是倫敦瑪麗女王大學(xué)醫(yī)學(xué)和牙科學(xué)院的一部分，也是英國(guó)五大癌癥研究中心之一。我們的首要目標(biāo)是確保我們的研究&mdash;&mdash;旨在確定預(yù)防癌癥的方法并開(kāi)發(fā)更好的診斷技術(shù)和治療&mdash;&mdash;與癌癥患者相關(guān)，并將對(duì)癌癥患者產(chǎn)生影響。</p> <p>&nbsp;</p> <blockquote> <p>注：本文由院校官方新聞直譯，僅供參考，不代表指南者留學(xué)態(tài)度觀點(diǎn)。</p> </blockquote>