<p>當(dāng)艾米麗和她的丈夫哈里得知他們將成為第一次做父母時(shí)，他們從未想過(guò)會(huì)有任何懷孕并發(fā)癥。</p> <p>&nbsp;</p> <p>但在德克薩斯州奧斯汀進(jìn)行了18周的解剖超聲檢查后，這對(duì)夫婦得到了一些艱難的消息：他們發(fā)育中的孩子患有脊柱裂。同一天，他們還了解到了CuRe試驗(yàn)，這是加州大學(xué)戴維斯分校健康中心（UC Davis Health）世界上第一個(gè)將胎兒手術(shù)與干細(xì)胞相結(jié)合的脊柱裂治療方法。</p> <p>&nbsp;</p> <p>對(duì)艾米麗來(lái)說(shuō)，這是一條他們無(wú)法拒絕的生命線。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們沒(méi)有 &rsquo;在我們得到診斷之前，不知道什么是脊柱裂。我們很感激我們能成為其中的一部分。我們正在給女兒一個(gè)光明未來(lái)的最好機(jī)會(huì)。&rdquo;艾米麗</p> <p>&nbsp;</p> <p>艾米麗參加了試驗(yàn)，她的發(fā)育中的嬰兒是世界上第一個(gè)接受開創(chuàng)性治療的嬰兒。這是因?yàn)橐豁?xiàng)里程碑式的臨床試驗(yàn)二十多年來(lái)，人們一直在研究人類干細(xì)胞在胎兒手術(shù)和動(dòng)物建模中的應(yīng)用。這種獨(dú)一無(wú)二的治療方法，在胎兒仍在母親子宮中發(fā)育時(shí)進(jìn)行，可以改善這種先天缺陷兒童的預(yù)后。</p> <p>&nbsp;</p> <p>該臨床試驗(yàn)于2021年春季啟動(dòng)，正式名稱為&ldquo;CuRe試驗(yàn)：子宮內(nèi)脊髓脊膜膨出修復(fù)的細(xì)胞治療。&rdquo;總共35名患者將接受治療。</p> <p><br />研究小組將對(duì)試驗(yàn)中出生的四名嬰兒進(jìn)行監(jiān)測(cè)，直至30個(gè)月大，以全面評(píng)估該程序的安全性和有效性。</p> <p>&nbsp;</p> <p>該試驗(yàn)的第一階段由該州干細(xì)胞機(jī)構(gòu)加州再生醫(yī)學(xué)研究所（California Institute for Regenerative Medicine）或CIRM公司。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;這項(xiàng)臨床試驗(yàn)可以提高這么多患者的生活質(zhì)量。&rdquo;艾米麗說(shuō)，她從奧斯汀趕來(lái)參加。她的女兒羅比出生于2021年9月。</p> <p>&nbsp;</p> <p>艾米麗說(shuō)：&ldquo;這次經(jīng)歷比生活更重要，超出了所有人的預(yù)期。我希望這次試驗(yàn)?zāi)芴岣哌@么多患者的生活質(zhì)量。我們很榮幸成為歷史的一部分。&rdquo;。</p> <p>&nbsp;</p> <p>脊柱裂也稱為脊髓脊膜膨出，發(fā)生于妊娠早期脊髓組織未能正確融合。出生缺陷可導(dǎo)致一系列終身認(rèn)知、行動(dòng)能力、排尿和排便障礙。它每年影響1500至2000名美國(guó)兒童。通常通過(guò)超聲波診斷。</p> <p>&nbsp;</p> <p>當(dāng)脊髓和神經(jīng)的一部分穿過(guò)脊柱的開放部分時(shí)，就會(huì)發(fā)生脊柱裂。它會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)損傷和其他殘疾。（蓋蒂圖片社）</p> <p><br />雖然出生后進(jìn)行的手術(shù)有助于減少一些影響，但出生前的手術(shù)可以預(yù)防或減輕胎兒脊椎損傷的嚴(yán)重程度，這種損傷會(huì)在懷孕期間惡化。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我為這一天努力了將近25年。&rdquo;他說(shuō)戴安娜&middot;法默他是世界上第一位女性胎兒外科醫(yī)生，加州大學(xué)戴維斯分校健康中心教授兼外科主任，也是該研究的首席研究員。</p> <p>&nbsp;</p> <p>脊柱裂未來(lái)治療之路</p> <p><br />作為脊髓脊膜膨出研究（MOMS）的管理在21世紀(jì)初的臨床試驗(yàn)中，F(xiàn)armer曾幫助證明胎兒手術(shù)可以減少脊柱裂引起的神經(jīng)功能缺損。該研究中的許多兒童表現(xiàn)出了進(jìn)步，但仍需要輪椅或腿部支架。</p> <p>&nbsp;</p> <p>招募農(nóng)民生物工程學(xué) 王愛(ài)君特別是幫助將這項(xiàng)工作提升到一個(gè)新的水平。他們共同推出了加州大學(xué)戴維斯分校健康外科生物工程實(shí)驗(yàn)室尋找利用干細(xì)胞和生物工程提高手術(shù)效果和改善預(yù)后的方法。Farmer還推出了加州大學(xué)戴維斯分校胎兒護(hù)理和治療中心與胎兒外科醫(yī)生廣瀨信次郎和加州大學(xué)戴維斯分校兒童外科中心幾年前</p> <p>&nbsp;</p> <p>Farmer、Wang和他們的研究團(tuán)隊(duì)已經(jīng)在研究將干細(xì)胞用于胎兒手術(shù)的新方法超過(guò)10年了。在這段時(shí)間里，動(dòng)物模型顯示它能夠預(yù)防脊柱裂引起的癱瘓。</p> <p><br />據(jù)信，干細(xì)胞可以修復(fù)和恢復(fù)受損的脊髓組織，而不僅僅是手術(shù)所能完成的。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Farmer和Wang的初步工作證明，產(chǎn)前手術(shù)結(jié)合人類胎盤衍生間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞，用生物材料支架固定在適當(dāng)位置形成&ldquo;補(bǔ)丁&rdquo;，有助于患有脊柱裂的羔羊無(wú)明顯殘疾地行走。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;當(dāng)接受干細(xì)胞移植的小羊出生時(shí)，它們能夠在出生時(shí)站立，并且?guī)缀跄軌蛘１寂?。這真是太神奇了。&rdquo;- 愛(ài)君灣克</p> <p>&nbsp;</p> <p>在加州大學(xué)戴維斯分校獸醫(yī)學(xué)院 ,Farmer和Wang，以及 多莉&middot;博杰森，大學(xué)校長(zhǎng)再生治療獸醫(yī)研究所，開始為患有脊柱裂的狗改進(jìn)手術(shù)技術(shù)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>脊柱裂是一種英國(guó)斗牛犬常見(jiàn)的出生缺陷經(jīng)常使它們的后軀沒(méi)有什么功能。</p> <p>&nbsp;</p> <p>但是手術(shù)和干細(xì)胞技術(shù)會(huì)改善脊柱裂犬的活動(dòng)能力嗎？</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們有一對(duì)名叫Darla和Spanky的斗牛犬兄弟姐妹。王醫(yī)生很早就認(rèn)出了他們，并問(wèn)道，&lsquo;你認(rèn)為我們可以試試嗎？&rsquo;我們說(shuō)，&lsquo;是的，讓我們?cè)囋嚫杉?xì)胞手術(shù)，跟著他們，看看他們?cè)趺礃樱?amp;rsquo;&rdquo;貝弗利&middot;斯特格斯 ,加州大學(xué)戴維斯分校獸醫(yī)學(xué)院名譽(yù)退休教授和神經(jīng)外科醫(yī)生。</p> <p>&nbsp;</p> <p>加州大學(xué)戴維斯獸醫(yī)學(xué)院名譽(yù)教授兼神經(jīng)外科醫(yī)生貝弗利&middot;斯特格斯與一只10周大的斗牛犬Spanky一起接受了脊柱裂干細(xì)胞治療。</p> <p><br />該團(tuán)隊(duì)在這些狗只有10周大的時(shí)候進(jìn)行了手術(shù)。斗牛犬變成了世界上第一只成功接受手術(shù)和干細(xì)胞治療的狗。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在4個(gè)月大的時(shí)候，Darla和Spanky進(jìn)行了手術(shù)后復(fù)查，他們能夠行走、跑步和玩耍。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Sturges現(xiàn)在領(lǐng)導(dǎo)著犬臨床試驗(yàn)在加州大學(xué)戴維斯分校，評(píng)估接受手術(shù)的狗與接受手術(shù)和干細(xì)胞治療的狗之間的差異。這項(xiàng)研究仍在尋找出生時(shí)患有或不患有脊柱裂的牛頭犬參與。</p> <p>&nbsp;</p> <p>斯特吉斯說(shuō)：&ldquo;我是一名動(dòng)物愛(ài)好者和愛(ài)犬人士。對(duì)我來(lái)說(shuō)，這足以讓狗得到治療，修復(fù)它，然后能夠?qū)⑵滢D(zhuǎn)化為人，幫助人們，幫助患有這種疾病的嬰兒，我的意思是沒(méi)有什么比這更好的了。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>世界上第一個(gè)CuRe試驗(yàn)</p> <p><br />艾米麗參加CuRe試驗(yàn)的途徑包括篩查、核磁共振掃描和采訪。當(dāng)她得知自己被錄取后，她和哈里暫時(shí)搬到薩克拉門托進(jìn)行胎兒手術(shù)，并在懷孕期間每周進(jìn)行隨訪。</p> <p>&nbsp;</p> <p>她的胎兒手術(shù)計(jì)劃于2021年7月12日，妊娠25周零5天。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Farmer和Wang的團(tuán)隊(duì)在加州大學(xué)戴維斯健康中心CIRM資助的再生治療研究所（Institute for Regenerative Cures）從胎盤組織中制造出臨床級(jí)干細(xì)胞&mdash;&mdash;間充質(zhì)干細(xì)胞。眾所周知，這些細(xì)胞是再生醫(yī)學(xué)中最有希望的細(xì)胞類型之一。</p> <p>&nbsp;</p> <p>實(shí)驗(yàn)室是一個(gè)良好制造規(guī)范或GMP，人體安全使用實(shí)驗(yàn)室 .在那里，他們?yōu)榘惖奶菏中g(shù)制作了干細(xì)胞貼片。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;制作干細(xì)胞貼片需要四天的時(shí)間，&rdquo;外科手術(shù)部外科生物工程中心的科學(xué)家Priya Kumar說(shuō)，他領(lǐng)導(dǎo)著制作干細(xì)胞貼片并將其送到手術(shù)室的團(tuán)隊(duì)。&ldquo;我們?nèi)〕黾?xì)胞的時(shí)間、我們?cè)谥Ъ苌喜シN的時(shí)間以及我們交付的時(shí)間都至關(guān)重要。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>醫(yī)學(xué)史上第一例脊柱裂干細(xì)胞手術(shù)</p> <p><br />在艾米麗的歷史性手術(shù)過(guò)程中，一個(gè)40人的手術(shù)和細(xì)胞準(zhǔn)備團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了他們長(zhǎng)期準(zhǔn)備的精心舞蹈。</p> <p>&nbsp;</p> <p>艾米麗接受全身麻醉后，在她的子宮上開了一個(gè)小口，他們將胎兒浮到切口處，這樣他們可以暴露出脊椎和脊柱裂缺陷。外科醫(yī)生用顯微鏡仔細(xì)地開始修復(fù)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>然后是真相時(shí)刻：干細(xì)胞貼片直接放置在胎兒暴露的脊髓上。然后，胎兒外科醫(yī)生關(guān)閉切口，使組織再生。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;干細(xì)胞貼片的放置順利進(jìn)行。母親和胎兒做得很好！&rdquo;戴安娜&middot;法默</p> <p>&nbsp;</p> <p>該團(tuán)隊(duì)宣布首次此類手術(shù)成功。</p> <p>&nbsp;</p> <p>交貨日期</p> <p><br />2021年9月20日，在懷孕35周零5天的時(shí)候，羅比通過(guò)剖腹產(chǎn)產(chǎn)下了5磅10盎司19英寸長(zhǎng)的嬰兒。</p> <p>&nbsp;</p> <p>艾米麗說(shuō)：&ldquo;我最初的擔(dān)心之一是我無(wú)法見(jiàn)到她，但他們把她帶到了我身邊。我第一次看到她的腳趾扭動(dòng)。這讓我感到很放心，有點(diǎn)出乎意料。&rdquo;。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Emily and Robbie, 15 days after her birth</p> <p><br />Emily和Robbie出生后15天（加州大學(xué)戴維斯健康中心）</p> <p><br />對(duì)Farmer來(lái)說(shuō)，這一天是她一直希望的。</p> <p>&nbsp;</p> <p>媽媽和寶寶都在家，身體都很好。羅比最近慶祝了她的第一個(gè)生日。</p> <p>&nbsp;</p> <p><span class="h1"><strong>給更多患有脊柱裂嬰兒的家庭帶來(lái)希望</strong></span></p> <p><br />自從艾米麗里程碑式的手術(shù)以來(lái)，又有三名CuRe試驗(yàn)嬰兒出生。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在Michelle Johnson的20周超聲波檢查中，她收到了壓倒性的消息，她的孩子患有脊柱裂。</p> <p>&nbsp;</p> <p>約翰遜說(shuō)：&ldquo;我們不知道診斷結(jié)果對(duì)我們的孩子意味著什么。&rdquo;。&ldquo;但我們確實(shí)知道，無(wú)論發(fā)生什么，我們都愛(ài)這個(gè)孩子，我們會(huì)盡一切努力給孩子最好的結(jié)果。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>她申請(qǐng)參加CuRe審判。到了25周，她接受了胎兒手術(shù)，她認(rèn)為這一切都有所不同。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們可以看到一周又一周發(fā)生的巨大愈合，&rdquo;約翰遜說(shuō)，他每周都會(huì)進(jìn)行超聲波檢查。&ldquo;我們可以看到胎兒腦積水（腦內(nèi)積液）減少。我們可以看到嬰兒的腳踝在移動(dòng)，腿在踢腿。這一進(jìn)展正在演變。這真是太神奇了。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>托比亞斯（托比）馬洛維&middot;馬金尼斯出生時(shí)重7磅13盎司，長(zhǎng)19&frac34;英寸。他大腦中沒(méi)有積液，出生后24小時(shí)內(nèi)只需要靜脈輸液和氧氣。四天后，約翰遜和她的兒子出院了。</p> <p>&nbsp;</p> <p>CuRe團(tuán)隊(duì)對(duì)得出結(jié)論持謹(jǐn)慎態(tài)度，并表示在試驗(yàn)的安全階段仍有很多需要學(xué)習(xí)的東西。該團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)監(jiān)測(cè)羅比、托比和其他試驗(yàn)中的嬰兒，直到他們6歲，并在30個(gè)月時(shí)進(jìn)行關(guān)鍵檢查，以查看他們是否正在行走和上廁所訓(xùn)練。</p> <p>&nbsp;</p> <p>約翰遜說(shuō)：&ldquo;我非常感謝能參與這一旅程，為托比和其他許多人找到治療脊柱裂的方法。&rdquo;。&ldquo;他們正在推動(dòng)加州大學(xué)戴維斯分校健康中心的醫(yī)學(xué)發(fā)展，托比就是證明。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <blockquote> <p>注：本文由院校官方新聞直譯，僅供參考，不代表指南者留學(xué)態(tài)度觀點(diǎn)。</p> </blockquote>