<p>由倫敦大學(xué)學(xué)院(UCL)研究人員領(lǐng)導(dǎo)的II期開放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，在接受futibatinib治療時(shí)，原本面臨生命末期護(hù)理的患者存活了長達(dá)兩年。</p> <p>&nbsp;</p> <p>去年9月，F(xiàn)OENIX-CCA2試驗(yàn)的數(shù)據(jù)導(dǎo)致美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)了futibatinib，盡管英國國家臨床優(yōu)化研究所尚未考慮該藥物。</p> <p>&nbsp;</p> <p>該試驗(yàn)由Taiho Oncology贊助，在13個(gè)國家進(jìn)行，研究結(jié)果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Futibatinib靶向一種特殊的遺傳改變，稱為FGFR2融合，在約14%的膽管癌中發(fā)現(xiàn)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在英國，每年被診斷為膽管癌(包括膽管癌和膽囊癌)的人中，大約有300人會(huì)有這種基因改變。</p> <p>&nbsp;</p> <p>膽管癌的治療方案很少，生存期也很差，患者的平均生存期只有12個(gè)月。盡管這種癌癥并不常見，但全球發(fā)病率正在上升。</p> <p>&nbsp;</p> <p>這項(xiàng)國際試驗(yàn)招募了103名膽管癌患者，他們至少接受過一次化療，但其癌癥已經(jīng)產(chǎn)生耐藥性。研究人員對患者的癌癥腫瘤進(jìn)行了基因分析(分子譜)，以檢查他們是否在一組特定的基因中發(fā)生了改變，這組基因被稱為成纖維細(xì)胞生長因子受體(FGFR)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>這種名為futibatinib的藥物被稱為FGFR-2抑制劑，因?yàn)樗槍@種遺傳改變。</p> <p>&nbsp;</p> <p>當(dāng)患者使用futibatinib(口服片劑)治療時(shí)，結(jié)果是驚人的。這種藥物在縮小腫瘤大小方面更有效，癌癥縮小了40%以上，而化療只縮小了25%。與化療相比，這種藥物也產(chǎn)生了適度的副作用。</p> <p>&nbsp;</p> <p>接受治療的患者存活了兩年，即使他們已經(jīng)是癌癥晚期，有時(shí)在進(jìn)入試驗(yàn)之前已經(jīng)嘗試了多達(dá)五種其他治療方法。如果沒有這一點(diǎn)，大多數(shù)患者將得到最好的支持性護(hù)理。</p> <p>&nbsp;</p> <p>該論文的歐洲首席作者、資深作者約翰&middot;布里奇沃特教授(倫敦大學(xué)學(xué)院癌癥研究所和UCLH)說:&ldquo;這些結(jié)果徹底改變了這組患者的治療方法。我們可以提供一種個(gè)性化的治療方法，只針對癌癥內(nèi)部的特定變化，而不是用化療這種大槍來治療它們，化療會(huì)同時(shí)攻擊健康細(xì)胞和癌癥。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;患者在試驗(yàn)中看到的益處是顯著的。對于膽管癌患者來說，檢查他們的癌癥以發(fā)現(xiàn)他們是否有這種異常是很重要的。我們不能錯(cuò)過這些改變中的任何一個(gè):它們對治療結(jié)果的影響是巨大的。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>目前已有其他FGFR抑制劑在臨床使用，包括一種名為pemigatinib的抑制劑，它已被英國國家保健與健康卓越研究所(NICE)批準(zhǔn)在英國使用。然而，已知現(xiàn)有的FGFR抑制劑容易在癌癥內(nèi)部產(chǎn)生耐藥性。實(shí)驗(yàn)室測試表明，這不大可能是福替巴替尼的問題，因?yàn)樗愿唧w的方式靶向FGFR異常，因此可能比現(xiàn)有藥物更有效。</p> <p>&nbsp;</p> <p>研究人員已經(jīng)在研究使用FGFR2抑制劑替代化療作為一線治療的可能性。</p> <p>&nbsp;</p> <p>布里奇沃特教授說:&ldquo;這些試驗(yàn)現(xiàn)在需要回答的問題不是病人是否應(yīng)該接受這種治療，而是什么時(shí)候接受。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;希望這種基因驅(qū)動(dòng)的治療將成為腫瘤學(xué)的新常態(tài)。長期以來，個(gè)性化治療一直是癌癥領(lǐng)域的熱門詞，但這項(xiàng)試驗(yàn)是真的&mdash;&mdash;它證明了個(gè)性化治療是可以實(shí)現(xiàn)的，并為特定的患者群體帶來巨大的好處。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>膽管癌是一種罕見但具有侵襲性的疾病，惡性(癌細(xì)胞)細(xì)胞在膽管中形成;腸管:連接肝臟、膽囊和小腸的管網(wǎng)</p> <p>&nbsp;</p> <p>膽管癌慈善機(jī)構(gòu)AMMF的首席執(zhí)行官Helen morend解釋說:&ldquo;這次試驗(yàn)的成功受到AMMF以及我們支持的患者和臨床社區(qū)的熱烈歡迎。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;十多年來，針對無法手術(shù)的膽管癌患者的治療手段很少?；煟m然它對某些人有一定的效果，但并不是對所有人都有效，直到患者接受了幾個(gè)周期的化療，并可能忍受了一些令人難以忍受的副作用，才發(fā)現(xiàn)在減少或穩(wěn)定癌癥方面沒有任何優(yōu)勢，才能知道其有效性。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;現(xiàn)在對于那些膽管癌被證明有FGFR2融合的人來說，futibatinib提供了重要的一步。這不僅是一種更個(gè)性化的治療，他們從一開始就知道這對他們的癌癥有積極的影響&mdash;&mdash;帶來了延長生存期的希望，而不是更標(biāo)準(zhǔn)的化療和/或可能提供的最好的支持性護(hù)理&mdash;&mdash;而且，作為一種副作用可容忍的口服治療，它比傳統(tǒng)化療有生活質(zhì)量的優(yōu)勢，包括花更少的時(shí)間在醫(yī)院和遠(yuǎn)離親人。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;這一重要的里程碑強(qiáng)調(diào)了所有HCPs對膽管癌患者進(jìn)行分子檢測的必要性。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;在美國已經(jīng)被批準(zhǔn)的治療方法，我們現(xiàn)在等待NICE在適當(dāng)?shù)臅r(shí)候批準(zhǔn)&hellip;&hellip;&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>這是一項(xiàng)國際試驗(yàn)，主要的歐洲中心設(shè)在國家衛(wèi)生與保健研究所(NIHR) UCLH臨床研究設(shè)施(UCL/UCLH研究伙伴關(guān)系)。在英國的其他網(wǎng)站是蓋伊和圣托馬斯的NHS基金會(huì)信托，克里斯蒂NHS基金會(huì)信托和莎拉坎農(nóng)研究所。</p> <p>&nbsp;</p> <p>美國FDA已批準(zhǔn)將futibatinib用于成纖維細(xì)胞生長因子受體(FGFR)遺傳變異的既往治療過的、不能切除的、晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者。和試驗(yàn)中的病人是同一組。</p> <p>&nbsp;</p> <p>參賽國家是:澳大利亞、加拿大、法國、德國、中國香港、意大利、日本、韓國、荷蘭、西班牙、英國、美國。</p> <p>&nbsp;</p> <blockquote> <p>注：本文由院校官方新聞直譯，僅供參考，不代表指南者留學(xué)態(tài)度觀點(diǎn)。</p> </blockquote>